A phase 3 trial of sebelipase alfa in lysosomal acid lipase deficiency
- Creator: Burton, B. K. , Balwani, M. , Enns, G. M. , Erbe, R. , Ezgu, F. , Ficicioglu, C. , Furuya, K. N. , Kane, J. , Laukaitis, C. , Mengel, E. , Neilan, E. G. , Nightingale, S. , Feillet, F. , Peters, H. , Scarpa, M. , Schwab, K. O. , Smolka, V. , Valayannopoulos, V. , Wood, M. , Goodman, Z. , Yang, Y. , Eckert, S. , Rojas-Caro, S. , Barić, I. , Quinn, A. G. , Burrow, T. A. , Grande, C. Camarena , Coker, M. , Consuelo-Sánchez, A. , Deegan, P. , Di Rocco, M.
- Resource Type: journal article
- Date: 2015
A novel missense LIPA gene mutation, N98S, in a patient with cholesteryl ester storage disease
- Creator: Hooper, Amanda J. , Tran, Huy A. , Formby, Mark R. , Burnett, John R.
- Resource Type: journal article
- Date: 2008